기존 모캡시드 대비 감염력 최대 30배 향상된 '2세대 GenC2·GenC2M' 복수 확보

 인간-영장류 교차 검증 가능한 '인 비트로(in vitro) 수용체 매개 스크리닝 시스템' 독자 확립

 BBB 투과율 180배 및 트랜스페린 셔틀 64배 증가 데이터로 플랫폼 가치 입증 

신규 AAV(아데노부속바이러스) 벡터 및 이를 활용한 유전자치료제 개발 전문기업 제닉스큐어(대표 문홍성)가 미국 보스턴에서 열린 '제29회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 2026'에서 AI 기반 차세대 AAV 캡시드 플랫폼 관련 연구성과를 발표했다고 밝혔다.

ASGCT는 전 세계 세포·유전자 치료 분야의 최고 권위 학회로, 글로벌 연구자 및 제약·바이오 기업들이 참여해 최신 기술과 연구개발 성과를 공유하는 자리다.

AAV 유전자치료제는 단회 투여로 장기간 치료 효과를 기대할 수 있어 CNS 질환 분야의 혁신적인 기술로 평가받고 있다. 다만 기존 기술은 고용량 전신 투여 시 간독성 및 면역독성 우려가 있고, 뇌와 척수 조직으로의 전달 효율이 낮다는 한계가 있다.

제닉스큐어는 자체 AI 플랫폼 'InsightMiner™'를 통해 독자 개발한 CNS 표적 벡터 'GenC2'에 이어, 척수성 근위축증(SMA)·루게릭병(ALS) 치료제 개발에 최적화된 척수 운동 신경세포 특이적 벡터 'GenC2M'을 추가로 확보했다고 밝혔다.

회사는 이번 학회에서 두 모캡시드(GenC2·GenC2M)를 출발점으로 포화 돌연변이 유발(Saturation Mutagenesis) 기술과 AI 설계를 결합해 구축한 약 6만 종의 '2세대 AAV 캡시드 라이브러리' 영장류 스크리닝 결과를 공개했다.

스크리닝 과정에서 고유 바코드(Barcode)와 고유 분자 식별자(UMI) 기술을 결합한 고정밀 분석 기법을 도입해 캡시드 간 간섭 현상 및 PCR 증폭 편향으로 인한 데이터 노이즈를 극복했으며, 이를 통해 6만 종 각 캡시드의 실제 생물학적 활성을 정밀 추적·정량화할 수 있었다고 설명했다.

뇌척수강 직접 투여(ICM) 및 정맥 투여(IV) 방식의 영장류 스크리닝에서는 기존 모캡시드 대비 감염력이 약 30배 향상된 2세대 변이체 다수를 발굴했으며, 뇌혈관장벽(BBB) 투과율이 약 180배 증가된 캡시드도 다수 확인했다고 전했다.

또한 수용체 매개 BBB 투과 후보물질 도출을 위한 '인 비트로(in vitro) 스크리닝 시스템'도 독자적으로 구축했다고 밝혔다. 회사는 이 시스템이 인간과 마카크 원숭이(Macaque) 모델 모두에서 유효성을 사전 검증할 수 있다는 점을 강점으로 꼽았다. 트랜스페린 수용체(Transferrin Receptor) 매개 전달 효능이 약 64배 향상된 셔틀 캡시드를 확보했으며, 현재 추가 수용체 3~4개를 대상으로 고속 스크리닝을 진행 중이라고 덧붙였다.

김종완 부사장은 "이번에 발굴한 2세대 변이체는 마모셋 영장류 모델 검증을 통해 CNS 조직 전반에서 높은 선택성과 향상된 감염력을 확인한 결과물"이라며 "바코드·UMI 결합 기술로 노이즈를 제거해 확인한 유효 캡시드들과 독자 확립한 인 비트로 시스템은 SMA(GXC-401), ALS(GXC-303), 라포라병(GXC-301) 등 CNS 및 희귀 질환 파이프라인의 효능을 극대화하고 전신 독성을 해결할 핵심 기술이 될 것"이라고 말했다.

향후 계획과 관련해 김 부사장은 "오는 8월 이후 중형 영장류를 대상으로 GenC2·GenC2M의 생체분포(Biodistribution) 분석을 진행하는 한편, BBB 고도화 라이브러리 스크리닝, 뇌척수액(CSF) 전달체 라이브러리 스크리닝, 안과 질환 타겟 라이브러리 스크리닝, 근육질환 타겟 라이브러리 스크리닝을 순차적으로 진행할 예정 "이라고 밝혔다.

한편 제닉스큐어는 올해 초 글로벌 빅파마 L사 및 AAV 유전자치료제 전문기업 U사와 플랫폼 기술협의(TC)를 진행했으며, 현재 글로벌 파트너링 논의를 이어가고 있다. 올해 1월에는 라포라병 치료제 후보물질 'GXC-301'의 미국·이탈리아 특허 국내단계 진입을 완료했고, 3월에는 이화여자대학교 목동병원 개방형실험실 참여기업과 KAIST AI 혁신신약 연구단 위탁기관으로 선정됐다. 현재 ALS·라포라병·SMA 등 자체 파이프라인을 고도화하는 동시에 외부 개발사와의 파트너링을 통한 개방형 비즈니스 구조를 갖춰가고 있다.

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