[인터뷰] 제닉스큐어 창업자 문홍성 대표

[더바이오 강인효 기자] 제닉스큐어(GenixCure)는 차세대 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터 플랫폼을 개발하는 국내 바이오 벤처다. 자체 개발한 ‘AAV 플랫폼’을 기반으로 중추신경계(CNS)와 희귀질환 영역에서 기존 유전자치료의 한계를 극복하는 것을 목표로 하고 있다.

제닉스큐어 창업자인 문홍성 대표는 최근 <더바이오>와의 인터뷰에서 “단기적으로는 CNS와 뇌혈관장벽(BBB)을 타깃으로 한 AAV 벡터 분야에서 글로벌 수준의 기술 경쟁력을 확보하고, 공동 개발과 기술이전 성과를 지속적으로 창출하는데 주력하겠다”고 밝혔다.

그는 이어 “중장기적으로는 플랫폼 기술을 바탕으로 다수의 적응증으로 확장 가능한 파이프라인을 구축해, 환자에게 실질적인 치료옵션을 제공하는 ‘차세대 유전자치료제 기업’으로 성장하는 것이 목표”라고 강조했다.

문 대표는 지난 1월 27일 경기 수원시 본사에서 진행된 인터뷰에서 올해 회사의 경영 전략과 주요 사업 계획, 자금 조달을 포함한 기업공개(IPO) 구상을 밝혔다.

◇유전자치료 단일 파이프라인 넘어 AAV 플랫폼 기업으로 전환

제닉스큐어는 2019년 4월 설립됐다. 창업 초기에는 유전자치료 기반의 알츠하이머병 치료제 개발에 주력했지만, 연구 난이도가 높아 개발 리스크와 자금 부담이 동시에 뒤따랐다.

문홍성 대표는 “회사는 보다 근본적인 경쟁력을 확보하기 위한 대안으로 ‘AAV 벡터 플랫폼’에 주목하게 됐고, 독자적으로 개발한 ‘CARE(Computationally Assisted Rational Engineering)’ 시스템을 통해 차세대 AAV 벡터를 자체적으로 확보하는데 성공했다”고 설명했다.

그러면서 “현재 제닉스큐어는 이 차세대 AAV 벡터 플랫폼을 미래 성장의 핵심 축으로 삼고, 인공지능(AI) 기술을 접목한 혁신적인 벡터 개발과 국내외 파트너십을 통해 글로벌 경쟁력을 강화하고 있다”고 덧붙였다.

AAV 벡터는 인체에 비교적 안전한 ‘바이러스’를 이용해 ‘치료 유전자’를 원하는 조직과 세포로 정확하게 전달하는 시스템이다. 이미 척수성 근위축증(SMA) 치료제 등 상용화된 희귀질환 유전자치료제에도 활용되고 있는 검증된 기술 플랫폼이다.

제닉스큐어는 자체 개발한 머신러닝(M/L) 기반의 AAV 엔지니어링 플랫폼인 ‘인사이트마이너(InsightMiner)’를 중심으로 차세대 AAV 벡터 개발을 주력 연구개발(R&D) 분야로 추진하고 있다. InsightMiner는 기존의 실험 반복 중심의 접근 방식과는 달리, 휴먼(인간) 빅데이터를 기반으로 AI를 활용해 임상 적용성이 높은 인간 세포 특이적인 ‘캡시드 아미노산’ 서열을 예측할 수 있는 것이 특징이다. 이를 통해 보다 정밀하고 안전한 조직 및 세포 표적형 AAV 벡터 설계가 가능하다는 게 문 대표의 설명이다.

문 대표는 “AI 기반의 ‘조직’ 특이적인 AAV 벡터 플랫폼 개발을 회사의 핵심 전략으로 추진하고 있다”며 “기술 개발 성과를 전임상·비임상 검증 데이터로 체계화해 협력과 투자 연계 사업화로 확장할 수 있는 전 주기 실행 역량을 갖추고 있다”고 말했다.

◇야생형 AAV9 대비 CNS 표적성 450배…차세대 AAV 벡터로 기술·사업성 동시 입증

제닉스큐어가 자체 개발한 머신러닝 기반의 AAV 엔지니어링 플랫폼인 InsightMiner를 통해 개발된 대표적인 벡터인 ‘XOB-031_v2(개발코드명 GenC2)’는 기존 야생형(wild type) AAV9 대비 약 450배 향상된 CNS 표적성을 보유하고 있다. 또 영장류 모델을 통한 검증에서도 야생형 AAV 대비 뛰어난 감염력과 전달 효율을 확인했다. 이는 CNS 질환 치료에서 기존 치료제들이 안고 있던 ‘전달 효율’과 ‘안전성’의 한계를 동시에 개선한 성과로 평가받고 있다고 문 대표는 강조했다.

문 대표는 “이러한 기술적인 성과를 바탕으로, 지난해 동구바이오제약과 XOB-031_v2(GenC2) 벡터에 대한 공동 연구를 진행하는 동시에, 해당 벡터의 지분권 일부를 매각하는 방식으로 약 10억원 규모의 거래를 성사시켰다”며 “이는 차세대 AAV 벡터 플랫폼의 ‘기술적 경쟁력’과 ‘사업적 가치’를 동시에 검증한 사례로, 향후 글로벌 제약사와의 공동 개발 및 기술이전 논의를 확대하는데 중요한 기반이 되고 있다”고 설명했다.

그러면서 “2024년 2월부터 ‘세포’ 특이적인 AAV 벡터에 대한 특허 출원을 지속적으로 진행하며, XOB-031_v2(GenC2)를 포함한 차세대 AAV 플랫폼 전반에 대한 배타적인 지식재산권(IP) 포트폴리오를 단계적으로 강화하고 있다”고 덧붙였다.

현재 XOB-031_v2(GenC2)를 포함한 제닉스큐어의 CNS 타깃 AAV 벡터들은 국내외 공동 개발 및 기술이전이 가능한 전략적 파이프라인으로 검토되고 있다. 아울러 이를 기반으로 다양한 적응증 확장 가능성도 함께 논의되고 있다는 게 문 대표의 서명이다.

그는 “AAV 벡터 플랫폼을 단순한 전달 기술이 아니라, 질환별로 최적화된 파이프라인을 지속적으로 창출할 수 있는 기술이전 중심 자산으로 보고 있다”며 “이에 따라 ‘희귀 신경질환’을 중심으로 임상적·사업적 가치가 명확한 파이프라인을 단계적으로 구축해 나가고 있다”고 말했다.

◇라포라병·ALS·SMA까지…희귀 신경질환 AAV 파이프라인 확장

문 대표가 언급한 제닉스큐어의 희귀 신경질환 파이프라인의 대표적인 사례는 라포라병 유전자치료제 후보물질인 ‘GXC-301(개발코드명)’이다. ‘라포라병’은 현재 근본적인 치료제가 없는 희귀 소아 신경질환이다. GXC-301은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD)’과 ‘희귀 소아질환의약품 지정(RPDD)’을 모두 획득했다.

문 대표는 “이는 글로벌 제약사들과의 공동 개발 및 기술이전 논의 과정에서 파이프라인의 임상적·사업적 가시성을 높여주는 성과라고 생각한다”며 “회사는 ‘근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병)’ 및 ‘SMA’ 치료를 목표로 척수의 운동신경을 선택적으로 타깃하는 AAV 변이체인 ‘GenC2M’ 개발도 진행하고 있다”고 설명했다.

이어 “GenC2M은 운동신경 전달 효율을 극대화하기 위해 설계된 벡터로, ‘희귀 신경근육질환’ 영역에서 플랫폼 단위 기술이전이 가능한 전략적 자산으로 검토하고 있다”고 부연했다.

이밖에도 제닉스큐어는 황반변성 치료제 개발을 위한 안과질환용 AAV 벡터, 근육 관련 질환 치료제 개발을 위한 AAV 변이체 확보를 목표로 영장류 기반 스크리닝 연구도 병행하고 있다. 이는 임상 적용 가능성이 높은 벡터를 선제적으로 확보해, 적응증별로 글로벌 제약사에 라이선스 아웃(L/O)할 수 있는 포트폴리오를 구축하기 위한 전략이라는 게 문 대표의 설명이다.

그는 또 “한국과학기술원(KAIST)과의 공동 연구를 통해 리보핵산(RNA) 편집 기반의 차세대 치료 기술도 함께 개발하고 있다”며 “AAV 전달체와 RNA 편집 기술을 결합해 SMA를 포함한 희귀 신경질환 치료제 개발을 목표로 하고 있으며, 해당 기술 역시 중장기적으로는 별도의 기술이전 또는 공동 개발이 가능한 파이프라인으로 육성하고 있다”고 말했다.

◇지난해 기술·사업·신뢰도 갖춘 ‘플랫폼 원년’…차세대 AAV 기반 구축

문 대표는 지난해를 제닉스큐어가 차세대 AAV 벡터 플랫폼의 기술적·사업적 기반을 ‘본격적으로 구축한 해’였다고 평가했다. 우선 R&D 측면에서 제닉스큐어는 라포라병과 루게릭병 치료제 관련 약학적 조성물 특허 등록 및 출원, CNS 타깃 AAV 벡터 특허 출원 등 핵심 IP 포트폴리오를 강화했다. 또 삼성서울병원과 공동으로 수행한 AAV 전달 효율 분석 연구 결과를 국제학술지에 게재하며, 자사의 AAV 벡터 플랫폼 기술의 과학적 타당성을 검증했다.

그는 “BBB 투과 및 CNS 세포 표적성을 갖춘 차세대 AAV 라이브러리를 제작해 영장류 투여를 완료했다”며 “그중 대표 후보인 ‘CNS-targeting AAV capsid(GenC2)’는 영장류 모델에서 의미 있는 체내 분포 데이터를 확보하며, 후속 공동 개발 및 사업화 논의의 기반을 마련했다”고 설명했다.

제닉스큐어는 지난해 사업적인 측면에서 동구바이오제약과 차세대 AAV 벡터에 대한 공동 R&D 및 권리 지분 양도 계약을 체결하며, 플랫폼 기술이 실제 사업화로 연결될 수 있음을 입증했다. 이는 제닉스큐어의 AAV 벡터 기술이 연구 단계를 넘어, 사업적 가치까지 검증된 사례로 평가된다고 문 대표는 강조했다.

아울러 창업도약패키지, 중소기업기술혁신개발사업, 첨단의료제품 비임상 실증지원 사업 등 지난해 총 3건, 약 11억원 규모의 정부 R&D 과제에 선정되며 R&D를 안정적으로 추진할 수 있는 재원을 확보했다. 이와 함께 각종 정부 표창, 바이오 분야 수상, 가족친화·일생활균형 인증 등을 통해 기술력뿐만 아니라 경영 안정성과 대외 신뢰도 또한 함께 강화한 한 해였다고 문 대표는 평가했다.

그는 “다수의 정부 지원사업 수행 실적과 민간 협력 기반의 공동 연구·사업화 성과 그리고 각종 표창·수상 및 인증 실적을 통해 기술력뿐만 아니라, 사업 추진 역량과 대외 신뢰도를 함께 확보해왔다”고 말했다.

◇시리즈 B 투자 유치 본격화…AAV 플랫폼 사업화 가속

제닉스큐어는 올해를 AAV 벡터 기술의 사업화 가능성을 ‘명확히 입증하는 해’로 설정했다. 구체적으로는 영장류 모델에서 BBB 투과성과 CNS 세포 특이성이 높은 AAV 벡터를 확보하고, SMA·안과질환 등 적응증 확장이 가능한 AAV 라이브러리를 단계적으로 구축할 계획이다.

문 대표는 “KAIST 연구팀과 협력해 AAV 기반의 RNA 편집·제어 기술을 활용한 차세대 치료제 개발을 본격화할 것”이라며 “라포라병 및 루게릭병 치료제는 우리 회사의 AAV 벡터를 기반으로 동물실험을 진행하며, 전임상 데이터의 완성도를 높일 예정”이라고 밝혔다.

최근 제닉스큐어 벡터를 도입해 유전자치료제 개발에 적용하려는 국내 제약사와 바이오텍들이 증가하고 있다. 특히 국내 대형 제약사인 C사와 유전자치료제 전문기업 N사는 제닉스큐어와 물질이전계약(MTA)을 체결하고 현재 벡터 성능 테스트를 진행 중이다. 또 코스닥 상장기업 E사와 유전자치료제 개발기업 G사와는 공동 개발 연구를 위한 협업을 추진하고 있다.

문 대표는 “국내외 제약사 및 바이오텍이 제닉스큐어의 ‘고효율 AAV 플랫폼’에 높은 관심을 보이고 있다” 며 “올 상반기에 예정된 AAV 벡터 영장류 실험 데이터를 확보한 이후, 본격적인 기술 협력 및 파트너십 논의에 속도를 낼 것”이라고 밝혔다. 이어 “국내 AAV 유전자치료제 개발기업들과의 MTA 및 공동 개발 협의를 확대, 플랫폼 기술의 실질적인 사업 성과로 연결하는데 집중할 계획”이라고 덧붙였다.

제닉스큐어는 현재 총 80억~100억원 규모의 시리즈 B 투자 유치를 단계적으로 진행하고 있다. 이미 지난해 동구바이오제약 등으로부터 20억원의 투자를 유치했으며, 올해 상반기 집행을 목표로 정부 금융기관의 10억원 규모 투자에 대한 심사가 진행 중이다. 앞서 제닉스큐어는 지난 2021년 약 120억원 규모의 시리즈 A 투자를 유치하며 기술력과 성장 가능성을 인정받았다.

문 대표는 “올 하반기에는 전임상 데이터 확보 시점에 맞춰, 신규 기관투자자 및 기존 시리즈 A 투자자를 대상으로 추가로 50억원 규모의 투자 유치를 계획하고 있다”며 “이를 통해 ‘플랫폼 기술의 고도화’와 ‘주요 파이프라인의 사업화’ 가능성을 한층 명확히 할 예정”이라고 말했다.

제닉스큐어는 작년 하반기에 ‘한국투자증권’을 대표 주관사로, ‘한화투자증권’을 공동 주관사로 선정해 주관사 계약을 체결하고 IPO를 위한 준비에도 본격적으로 착수했다. 현재 회사는 내부 관리체계 정비와 중장기 사업 구조 고도화를 병행하고 있으며, 오는 2028년 초 상장을 목표로 단계적인 IPO 로드맵을 추진하고 있다.

문 대표는 “올 상반기 예정된 AAV 벡터 영장류 실험 데이터 확보를 중요한 전환점으로 삼고 있다”며 “이를 바탕으로 글로벌 제약사들과의 공동 개발 및 기술이전 논의를 더욱 확대해 나갈 계획”이라고 밝혔다.

이어 “차세대 벡터 플랫폼의 비임상 성과를 데이터로 입증하고, 향후 임상 진입을 준비하는 동시에 글로벌 파트너십을 강화해 실질적인 사업화 성과로 이어가는데 집중하고자 한다”고 덧붙였다.

그러면서 “‘인류의 젊음과 건강한 장수에 기여한다’는 비전 아래 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 근본적인 해결책을 제시하기 위해 제닉스큐어를 창업했으며, AAV 기반 유전자치료제를 이러한 목표를 실현할 수 있는 가장 유망한 기술로 판단했다”며 “AI 기반의 AAV 플랫폼을 통해 CNS와 희귀질환 치료의 한계를 넘어서는 것이 우리 회사의 궁극적인 목표”라고 강조했다.

출처 : 더바이오(https://www.thebionews.net)

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